原发性侧索硬化症

疾病概述
侧索硬化症又称原发性侧索硬化症,与额颞叶痴呆和/或肌萎缩性侧索硬化症2、额颞叶痴呆和/或肌萎缩性侧索硬化症3有关,症状包括共济失调、肌肉束震和偏瘫。与侧索硬化症相关的一个重要基因是 SPG7(SPG7 基质 AAA 肽酶亚基,Paraplegin),其相关途径/超途径之一是肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。在这种疾病的背景下提到了药物美西律和屈大麻酚。附属组织包括脊髓、骨髓和脑,相关表型有巴宾斯基征和上运动神经元形态异常

主要靶点
CCNF | C9orf72 | ALS2 | CSF1R

原发性侧索硬化症

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•   靶点/生物标志物基本信息;
•   蛋白结构及化合物结合;
•   蛋白生物学机制;
•   靶点/生物标志物重要性
•   靶点筛选与验证;
•   蛋白表达水平;
•   疾病相关性;
•   成药性;
•   相关联合用药;
•   药化试验;
•   相关专利分析;
•   靶点开发优势与风险...
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疾病名称