镰状细胞性贫血

疾病概述
镰状细胞性贫血，又称血红蛋白SC病，与胎儿血红蛋白-镰状细胞病综合征和缺乏性贫血的遗传性持续存在有关，症状包括腹痛、心绞痛和胸痛。与镰状细胞性贫血相关的一个重要基因是 HBB（血红蛋白亚基 Beta），其相关途径/超级途径包括高尔基体到内质网的逆行转运以及清道夫受体对配体的结合和摄取。在这种疾病的背景下提到了去铁胺和生育酚药物。附属组织包括血液、骨髓和骨骼，相关表型有慢性溶血性贫血和反复感染

主要靶点
ADAR | Soluble guanylyl cyclase | SERPINF1 | NPRL3 | SELE | Histone deacetylase (nonspecified subtype) | DNA Methyltransferase (DNMT) (nonspecified subtype) | BCL11A | CRBN | SPHK2 | PRMT5 | CYSLTR1 | HDAC2 | EHMT1 | HDAC6 | G7124 | PKLR | Ribonucleoside-diphosphate reductase | GDF2 | KCNN4 | IL1B | ADORA2B | CYP2C8 | Chloride channel (nonspecified subtype) | G3569 | KIT | ADCY6 | POLL | NR1I2 | HDAC3 | QPCTL | GATAD2A | QPCT | LHCGR | P2RY12 | SLC40A1 | HDAC1 | HAGLR | HBB | ADORA2A | GSTT1 | DCX (DDB1-CUL4-X-box) E3 protein ligase complex | NTRK1 | NFIX | HBG1 | KDM1A | EHMT2 | HBG2 | Hypoxia-Inducible Factor Prolyl Hydroxylase (nonspecified subtype) | NOS3 | G1786 | GALR2 | MBD2 | Cytochrome b5 reductase (nonspecified subtype) | PTGFR | GSTM1 | Potassium Channels (nonspecified subtype) | STING1

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•   靶点/生物标志物基本信息；
•   蛋白结构及化合物结合；
•   蛋白生物学机制；
•   靶点/生物标志物重要性
•   靶点筛选与验证；
•   蛋白表达水平;
•   疾病相关性;
•   成药性;
•   相关联合用药;
•   药化试验;
•   相关专利分析;
•   靶点开发优势与风险...
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